Cistična fibroza (CF) je bolest koja zahtijeva neprestane inovacije, a nedavna objava tvrtke Recode Therapeutics donosi optimistične vijesti za pacijente širom svijeta.
Što je RCT2100 i zašto je važan?
Cistična fibroza uzrokovana je mutacijama u CFTR genu, što dovodi do problema s regulacijom soli i vode u stanicama. Posljedica je nakupljanje guste, ljepljive sluzi u organima, posebno u plućima. Iako postojeći CFTR modulatori pomažu mnogima, nisu učinkoviti ili prikladni za sve pacijente.
RCT2100 je dizajniran da popuni tu prazninu. Njegov mehanizam djelovanja temelji se na isporuci mRNA izravno u plućne stanice, čime se stanicama omogućuje proizvodnja funkcionalnog CFTR proteina – praktički "upute" za ispravan rad proteina.
Trenutačni status i budućnost
Ispitivanje (NCT06237335) trenutačno prolazi kroz svoj treći, završni dio, gdje se procjenjuje sigurnost i podnošljivost terapije u kombinaciji s lijekom Kalydeco kod pacijenata koji nisu kandidati za standardnu modulacijsku terapiju.
Recode Therapeutics ne staje samo na mRNA terapiji. Tvrtka je najavila i novu suradnju s neimenovanim partnerom za uređivanje gena (gene-editing), što dodatno proširuje horizonte u razvoju genetskih lijekova za CF.
Zaključak
Uz status "fast-track" i "orphan drug" dodijeljen od strane američke FDA, RCT2100 ima jasan put prema brzom razvoju. Rezultati koje očekujemo krajem iduće godine bit će ključni pokazatelj sljedećih koraka u ovoj važnoj borbi za bolje zdravlje oboljelih od cistične fibroze.
Preuzeto sa: https://cysticfibrosisnewstoday.com/news/phase-2a-trial-testing-mrna-therapy-cyctic-fibrosis-fully-enrolled/
*uz korištenje AI-a.